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Matilde, o bebê português com atrofia medular, recebe o medicamento mais caro do mundo para deter a doença

Há apenas dois meses, ecoamos o caso de Matilde, uma bebê portuguesa com atrofia da medula espinhal que aguardava um tratamento que pudesse parar sua doença. O problema era que esse tratamento só era comercializado nos Estados Unidos e era conhecido como o “medicamento mais caro do mundo”, então seus pais decidiram arrecadar fundos para obtê-lo.

Ontem soubemos que Matilde finalmente havia recebido a tão esperada medicação, que foi finalmente pago integralmente pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS). Sem dúvida, excelentes notícias que poderiam encher a família de outras crianças como ela de esperança.

O medicamento mais caro do mundo

O medicamento que a menina recebeu é chamado ‘Zolgensma’, um medicamento terapia genética avaliada em quase dois milhões de euros; custo dado pelo apelido de “medicamento mais caro do mundo”.

Embora tenha sido desenvolvido pela empresa farmacêutica Novartis (com sede na Suíça), ainda não foi autorizado na Europa e é comercializado apenas nos Estados Unidos. Mas a Agência Portuguesa de Medicamentos autorizou seu “uso excepcional” para que a menininha possa ter uma chance, e o Serviço Nacional de Saúde Português pagou todas as despesas.

Com um mês e meio de vida, Matilde foi diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) tipo 1, também chamada de doença de Werdnig Hoffmann, o tipo mais grave de atrofia medular e uma das primeiras causas genéticas da mortalidade infantil.

Com a administração de uma dose intravenosa única, ‘Zolgensma’ diminui a progressão da doença e melhora as funções motoras.

Ontem aprendemos que Matilde finalmente recebeu o tratamento desejado, no Hospital Santa María, em Lisboa. Seus efeitos não serão conhecidos dentro de um mês, mas se tudo der certo, a menina poderá receber alta entre hoje e amanhã.

Não é o único medicamento para parar o AME

O ‘Zolgensma’ foi aprovado pela Agência de Saúde dos Estados Unidos em maio passado e é indicado para crianças menores de dois anos com Atrofia da Medula Espinhal, independentemente do seu tipo.

Como podemos ler no site da Fundação da Atrofia Muscular Espinhal (FundAME), ensaios clínicos conduzidos com este medicamento demonstraram resultados positivos em um amplo espectro de pacientes com AME, melhorando significativamente suas funções motoras. No entanto, sua segurança e eficácia a longo prazo ainda são desconhecidas.

“Com apenas uma dose, observamos que Zolgensma fornece sobrevivência prolongada, uma rápida melhoria na função motora e marcos importantes que os pacientes nunca experimentam se a doença não for tratada “.

“Esses dados sólidos apresentados na AAN representam um crescente corpo de evidências que apóiam o uso de Zolgensma como uma possível terapia fundamental para o tratamento da SMA em um amplo espectro das pessoas afetadas” – comentou David Lennon, presidente da AveXis, empresa da Novartis

Embora ‘Zolgensma’ seja a primeira terapia genética para tratar a SMA, Não é o único medicamento que existe para combater a doença. O outro medicamento é chamado ‘Spinraza’ e, ao contrário de ‘Zolgensma’, seu uso foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos.

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O ‘Spinraza’ chegou ao nosso país em março de 2018, sendo a Espanha um dos primeiros países a autorizar seu uso em pacientes com SMA. Nosso Sistema Nacional de Saúde financia seu custo, estimado em 400.000 euros por ano por paciente.

Outra grande diferença entre ‘Spinraza’ e ‘Zolgensma é a forma de administração; Bem, no segundo caso, uma dose intravenosa única é suficiente; no caso de ‘Spinraza’, ela é administrada por punção lombar várias vezes ao ano.

Uma onda de solidariedade que mobilizou um país inteiro

O caso de Matilde saltou para as primeiras páginas de todos os jornais há dois meses, com a angústia indescritível dos pais procurando salve a vida de sua filha lutando contra o relógio. Naquela época, a menina tinha apenas três meses e estava internada há um mês e meio, quando foi diagnosticada com a doença.

O tipo de Atrofia Muscular Espinhal que Matilde sofre é caracterizado por fraqueza muscular grave e progressiva e por hipotonia causada por degeneração e perda de neurônios motores inferiores. A doença também dificulta a sucção e a deglutição, e a expectativa de vida na maioria dos pacientes não atinge dois anos de vida.

Então, quando os pais descobriram que ‘Zolgensma’ poderia salvar a vida de seu bebê, eles não duvidaram nem por um segundo e lançaram uma campanha para arrecadar fundos e obter tratamento. O país inteiro voltou-se para a família e em menos de 15 dias o dinheiro necessário para comprá-lo foi levantado.

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Mas a pressão da mídia que chegou a este caso Finalmente, ele fez com que o Serviço Nacional de Saúde Português financiasse todo o medicamento, e não apenas para Matilde, mas também para outro bebê chamado Natalia, que foi internado no mesmo hospital.

E, embora esse tratamento possa melhorar significativamente a vida de ambos os bebês, infelizmente não são as únicas crianças portuguesas com AME tipo 1, pois estima-se que até seis crianças entre os 80.000 recém-nascidos a cada ano provavelmente sejam diagnosticadas com essa patologia.

É por isso que os pais da menina decidiram ajudar com o dinheiro arrecadado para outras famílias na mesma situação, enquanto esperam que o “uso excepcional” que este medicamento tenha tido para Matilde e Natalia, possa ser estendido ao restante das crianças doentes.

Isso foi comunicado pela família em sua conta do Facebook apenas algumas horas atrás:

“Olá querida, estou reagindo muito bem e estou de bom humor. Hoje é meu pai quem vai falar com você.”

“Hoje é um dia muito feliz e importante para nós, porque eles deram ao bebê o remédio que poderia curá-lo. Nós e os pais de Natalia, Andrea e Fernando, estamos com os pés no chão, mas acreditamos firmemente que nossas meninas vão superar as expectativas e limitações de sua doença e que suas vidas mudarão “.

“No entanto, hoje tentamos ofuscar este dia feliz mudando o foco das doações que estamos recebendo”

“Caros amigos, as doações ainda estão na conta que abrimos para Matilde. Essa conta foi aprovada pelo MAI e seu uso é controlado. Ainda não sabemos quanto dinheiro vamos precisar para Matilde agora e no futuro, mas Já começamos a entrar em contato com outras famílias para ajudá-las

“07 de julho começou nossa missão de ajudar outros bebês com a mesma doença que nossa filhae agora sei que esse era o meu destino. Atualmente, estamos aguardando confirmação para avançar com a ajuda de duas famílias com a mesma doença que Matilde, e também começaremos a ajudar outras crianças com SMA tipo II “.

“Cada criança e cada família tem necessidades diferentes, e são elas que nos dizem o que precisam e como podemos ajudá-las. E é isso que continuaremos a fazer.”

“Estamos muito tristes porque, em um dia tão feliz como hoje, não fazemos mais do que ouvir falsos testemunhos e notícias, que são devidos a uma absoluta falta de informação. E nessa época o jornalismo deveria ser usado para ajudar, e não para pelo contrário. Esperamos que você continue ao nosso lado e acredite em nossas palavras. “

“Lamentamos que, para alguns, o dinheiro seja mais importante que a vida de nossos bebês. Continuamos iguais, e tudo o que queremos é recuperar nossa vida humilde com Matilde. Beijos a todos de Matilde e seus pais”.

Seguiremos este caso de perto, e esperamos poder continuar compartilhando com você os avanços de Matilde e o uso extensível deste medicamento para o restante das crianças europeias com atrofia da medula espinhal.

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